Leki sieroce

Z Wikipedii, wolnej encyklopedii
Skocz do: nawigacji, wyszukiwania

Leki sieroce (z ang. orphan drug) – leki wykorzystywane w leczeniu chorób rzadko występujących[1].

Do chorób tych zalicza się choroby uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i ciężkim przebiegu, w większości dotyczące dzieci, prowadzące często do fizycznego i umysłowego upośledzenia, których częstość występowania w danej populacji nie przekracza 5 na 10 tysięcy osób. Spośród 30 000 znanych chorób ponad 5 000 to choroby rzadko występujące[potrzebne źródło].

Zalicza się do nich między innymi mukowiscydozę, porfirię, cystynozę, chorobę Gauchera, chorobę Fabryego, tyrozynemię, homocystynurię, hemofilię, hemochromatozę, dystrofię mięśniową Duchenne'a i Beckera, dystrofię miotoniczną, achondroplazję, rdzeniowy zanik mięśni, zespół Retta, zespół kociego krzyku, zespół Downa, zespół Turnera, zespół Dravet, chorobę Huntingtona, chorobę Friedreicha, zespół łamliwego chromosomu X i zespół Angelmana[potrzebne źródło].

Z punktu widzenia wielkich koncernów farmaceutycznych produkcja leków sierocych jest mało opłacalna, ponieważ przeznaczone są dla niewielkiej liczby pacjentów, czyli niewielkiego procentu nabywców.

Przypisy

  1. Stańczak A. Leki sieroce – trudny problem. "Aptekarz Polski" (marzec 2009)

Star of life.svg Zapoznaj się z zastrzeżeniami dotyczącymi pojęć medycznych i pokrewnych w Wikipedii.