Imigluceraza

Z Wikipedii, wolnej encyklopedii
Przejdź do nawigacji Przejdź do wyszukiwania
Imigluceraza
Identyfikacja
Inne nazwy i oznaczenia Cerezyme
DrugBank DB00053
Klasyfikacja medyczna
ATC A16AB02
Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania dożylnie
Objętość dystrybucji proszek liofilizowany, do roztworu 40 U/ml

Imigluceraza – zmodyfikowana postać ludzkiej kwaśnej beta-glukozydazy wytwarzanej technologią rekombinacji DNA. Imigluceraza może zastąpić naturalny enzym, którego brakuje lub który jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą Gauchera[1].

Wskazania[edytuj | edytuj kod]

Imigluceraza jest stosowana w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują objawy niezwiązane z układem nerwowym: niedokrwistość (zbyt mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą płytek), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości[2].

Mechanizm działania[edytuj | edytuj kod]

Podanie imiglucerazy (rekombinowana, kwaśna ß-glukozydaza z powinowactwem do makrofagów) uzupełnia niedobór enzymatyczny i umożliwia hydrolizę glukozyloceramidu. Przeciwdziała to pierwotnym zaburzeniom patofizjologicznym i zapobiega wtórnym zmianom chorobowym[3].

Skuteczność[edytuj | edytuj kod]

Wykazano, że stosowanie imiglucerazy zapewnia zmniejszenie rozmiarów śledziony i wątroby, poprawę lub normalizację małopłytkowości, niedokrwistości, gęstości mineralnej kości i obciążenia szpiku kostnego oraz łagodzi lub usuwa ból kości i przełomy kostne. Ponadto przyczynia się także ona do zmniejszenia spoczynkowego wydatku energetycznego. Wykazano, że ma ona wpływ na aspekty psychiczne i fizyczne jakości życia w chorobie. Imigluceraza u dzieci umożliwia prawidłowy rozwój, powoduje przyspieszenie wzrostu i przyczynia się do osiągnięcie prawidłowego wzrostu i gęstości mineralnej kości po osiągnięciu wieku dorosłego[4].

Przypisy[edytuj | edytuj kod]

  1. Charakterystyka produktu leczniczego (pol.). [dostęp 2017-03-07].
  2. P. G. Pentchev, R. O. Brady, H. E. Blair, D. E. Britton, S. H. Sorrell: Gaucher disease: isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue. (ang.). [dostęp 2017-03-07].
  3. Alfred B. Engelberg, Aaron S. Kesselheim, Jerry Avorn: Balancing Innovation, Access, and Profits – Market Exclusivity for Biologics (ang.). [dostęp 2017-03-07].
  4. Kathryn Starzyk, Susan Richards, John Yee, Sharon E. Smith, Wytske Kingma: The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease (ang.). [dostęp 2017-03-07].

Star of life.svg Zapoznaj się z zastrzeżeniami dotyczącymi pojęć medycznych i pokrewnych w Wikipedii.