Imigluceraza
| Identyfikacja | |
| Inne nazwy i oznaczenia |
Cerezyme |
|---|---|
| DrugBank | |
| Klasyfikacja medyczna | |
| ATC | |
| Uwagi terapeutyczne | |
| Drogi podawania |
dożylnie |
| Objętość dystrybucji |
proszek liofilizowany, do roztworu 40 U/ml |
Imigluceraza – zmodyfikowana postać ludzkiej kwaśnej beta-glukozydazy wytwarzanej technologią rekombinacji DNA. Imigluceraza może zastąpić naturalny enzym, którego brakuje lub który jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą Gauchera[1].
Wskazania
[edytuj | edytuj kod]Imigluceraza jest stosowana w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują objawy niezwiązane z układem nerwowym: niedokrwistość (zbyt mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą płytek), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości[2].
Mechanizm działania
[edytuj | edytuj kod]Podanie imiglucerazy (rekombinowana, kwaśna ß-glukozydaza z powinowactwem do makrofagów) uzupełnia niedobór enzymatyczny i umożliwia hydrolizę glukozyloceramidu. Przeciwdziała to pierwotnym zaburzeniom patofizjologicznym i zapobiega wtórnym zmianom chorobowym[3].
Skuteczność
[edytuj | edytuj kod]Wykazano, że stosowanie imiglucerazy zapewnia zmniejszenie rozmiarów śledziony i wątroby, poprawę lub normalizację małopłytkowości, niedokrwistości, gęstości mineralnej kości i obciążenia szpiku kostnego oraz łagodzi lub usuwa ból kości i przełomy kostne. Ponadto przyczynia się także ona do zmniejszenia spoczynkowego wydatku energetycznego. Wykazano, że ma ona wpływ na aspekty psychiczne i fizyczne jakości życia w chorobie. Imigluceraza u dzieci umożliwia prawidłowy rozwój, powoduje przyspieszenie wzrostu i przyczynia się do osiągnięcie prawidłowego wzrostu i gęstości mineralnej kości po osiągnięciu wieku dorosłego[4].
Przypisy
[edytuj | edytuj kod]- ↑ Charakterystyka produktu leczniczego. [dostęp 2017-03-07]. (pol.).
- ↑ P.G. Pentchev, R.O. Brady, H.E. Blair, D.E. Britton, S. H. Sorrell: Gaucher disease: isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue.. [dostęp 2017-03-07]. (ang.).
- ↑ Alfred B. Engelberg, Aaron S. Kesselheim, Jerry Avorn: Balancing Innovation, Access, and Profits – Market Exclusivity for Biologics. [dostęp 2017-03-07]. (ang.).
- ↑ Kathryn Starzyk, Susan Richards, John Yee, Sharon E. Smith, Wytske Kingma: The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease. [dostęp 2017-03-07]. (ang.).
