Biofarmaceutyki

Z Wikipedii, wolnej encyklopedii
Skocz do: nawigacji, wyszukiwania

Biofarmaceutyki (ang. biopharmaceuticals) – białka (w tym przeciwciała), kwasy nukleinowe (DNA i RNA lub antysensowne oligonukleotydy) używane do celów terapeutycznych lub celów diagnostycznych in vivo, wytwarzane z zastosowaniem biotechnologii.

Biofarmacja[edytuj | edytuj kod]

Biofarmacja jest to termin, który opisuje dziedzinę badań ściśle związanych z farmakokinetykami.

Różnice między biofarmaceutykami i lekami konwencjonalnymi[edytuj | edytuj kod]

Leki biotechnologiczne i konwencjonalne leki chemiczne różnią się fundamentalnie pod względem struktury i mechanizmów działania. Leki biotechnologiczne są wytwarzane przez żywe komórki, a leki chemiczne w procesach chemicznych.

Struktura cząsteczek bioleków jest w związku z tym nieporównywalnie bardziej złożona. Dla porównania: lek biologiczny interferon β charakteryzuje się masą cząsteczki 19 000 D, podczas gdy cząsteczka przedstawiciela leków klasycznych — kwasu acetylosalicylowego — ma masę jedynie 180 D. Związki małocząsteczkowe, otrzymywane na drodze syntetycznej wypełniają wymóg biorównoważności dla produktów farmaceutycznych. Dzięki temu możliwe jest bezpieczna zmienność jako preparatów genetycznych.

Inaczej jest w przypadku substancji mało- i średniocząsteczkowych otrzymywanych na bazie surowców naturalnych.

Leki biopodobne[edytuj | edytuj kod]

Leki produkowane metodami biotechnologicznymi nie posiadają biogeneryków (zamienników). W tym wypadku stosuje się leki biopodobne.

W związku z wygasaniem w ostatnich latach ochrony patentowej leków biotechnologicznych pierwszej generacji należy oczekiwać stopniowego pojawiania się w lecznictwie leków biotechnologicznych naśladujących leki oryginalne. Określa się je nazwą leków biopodobnych (lub biofarmaceutyków naśladowczych).

Różnią jest przede wszystkim stosowanie zawsze innej linii komórkowej, innego procesu wytwarzania i oczyszczania, niż w przypadku oryginału. Należy spodziewać się różnic we własnościach farmakokinetycznych i farmakodynamicznych leków biopodobnych.

Charakterystyka biofarmaceutyków[edytuj | edytuj kod]

Biofarmaceutyki charakteryzują się strukturą trzeciorzędową (konformacją przestrzenną) i czwartorzędową, (wyznaczającą specyficzne interakcje z wieloma innymi białkami i receptorami w narządach docelowych).

Struktury nie występują w przypadku związków małocząsteczkowych.

Podczas gdy leki chemiczne wpływają na ogół na jeden lub najwyżej kilka procesów (zazwyczaj reakcji enzymatycznych), bioleki wykazują znacznie bardziej złożone działanie. Przykładem jest interferon, który oddziałuje na ekspresję ponad 40 genów. Z tych też powodów pełnego mechanizmu działania leków biologicznych w zasadzie nie można określić.

Ponadto w wielu przypadkach lek biologiczny w swojej postaci finalnej (czyli w podawanej pacjentowi) nie zawiera jednej ściśle określonej cząsteczki, ale w rzeczywistości jest mieszaniną różnych izoform.

Są one bardzo wrażliwe na warunki zewnętrzne, takie jak temperatura czy nasłonecznienie.

Ocenia się[kto?], że już ponad 500 milionów chorych było lub jest leczonych biolekami.

Metody wytwarzania biofarmaceutyków[edytuj | edytuj kod]

Biofarmaceutyki mogą być wytwarzane z komórek bakterii (np. E. coli lub rekombinacji kultur drożdży), linii komórek ssaków (hodowli komórkowej), kultur komórek roślinnych ( kultury tkanek roślinnych) i mchów roślin w różnych konfiguracjach bioreaktorów, w tym fotobioreaktory.

Potencjalne metody produkcji biofarmaceutyków obejmują organizmy głównie transgeniczne rośliny i zwierzęta. Modyfikacje tych organizmów stanowią duże zagrożenie dla inwestorów. Jest ono związane z brakiem sprecyzowanych planów co do uzyskania konkretnego organizmu oraz problemami etycznymi, co za tym idzie - brak akceptacji organów rządowych. Badania nad lekami biologicznymi mogą stanowić ryzyko krzyżowań organizmów.

Jednym z potencjalnych sposobów podejścia do tej technologii, jest stworzenie transgenicznych ssaków, które mogą produkować biofarmaceutyki w mleku. Pierwszym takim wynalazkiem był ATryn z mlekiem kóz.

Rodzaje biofarmaceutyków[edytuj | edytuj kod]

Klasyfikacja biofarmaceutyków ze wzgledu na sposób produkcji[edytuj | edytuj kod]

Otrzymywanie przy użyciu technologii standardowych[edytuj | edytuj kod]

Otrzymywanie przy użyciu technologii zaawansowanych[edytuj | edytuj kod]

Bibliografia[edytuj | edytuj kod]

  • Michał Nowicki, Joanna Zimmer-Nowicka, Biofarmaceutyki oryginalne i biopodobne, Czasopismo Onkologia, Via Medica 2007, ISSN 1734–3542
  • Komitet Biotechnologii PAN, Instytut Chemii Bioorganicznej PAN, Kwartalnik Biotechnologia 2(85) ‘2009, ISSN 0660 7796
  • Materiał źródłowy: EGA Handbook On Biosimilar Medicines, www.egagenerics.com
  • http://www.scribd.com/doc/9264163/Poradnik-GMO
  • http://www.emea.europa.eu/ [Europejskie Publiczne Sprawozdania Oceniające (EPAR)]

Zobacz też[edytuj | edytuj kod]